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儿童髓母细胞瘤的化疗疗效及预后因素的系统评价

4), P=0.0001],有统计学意义。提示T1、T2期病人的5年EFS较好。

  2.3.3年龄对5年EFS的影响

  按年龄将病人分为2组,≤4岁为低年龄组(72例),>4岁为大年龄组(232例)。纳入了2个研究[8,12],共计304例。Meta分析结果:RR=0.67 [95%CI为(0.49,0.90) P=0.009],有统计学意义,提示低年龄组的5年EFS较差。

  3讨论

  3.1纳入研究的局限性

  本系统评价纳入的4个RCT研究质量评价均为B级,均未描述分配隐藏,存在选择性偏倚的中度可能性。各研究的次要测量指标不尽相同,分层方法差别较大,原始资料提供不全,给资料的合并带来很大困难,化疗的毒副作用只报告了发生率,资料无法合并,无法进行Meta分析。本系统评价所纳入的研究中,每个研究结果的不同可能与化疗方案不尽相同有关,读者在阅读或使用本系统评价时应注意到此点。但由于大脑的特殊结构血脑屏障的存在,实际上所选的化疗药是非常有限的,基本上都是选择能透过血脑屏障并且在脑组织中能达到有效治疗浓度的药物,个别不能透过血脑屏障的化疗药的应用也是基于以下理论:瘤周的水肿血脑屏障通透性增加;肿瘤内血脑屏障不健全;手术后瘤床新生毛细血管通透性增加,化疗药物较易通过。尽管4个研究结论不同,但每个研究在主要测量指标5年EFS和5年OS均未得出统计学上的差别。考虑不同的化疗方案之间并没有本质的区别,本系统评价并不是筛选儿童髓母细胞瘤的化疗方案,而是评价化疗的价值和预后因素。所以结合本系统评价的目的并咨询了中国循证医学中心的专家,认为4个研究结果的资料是可以合并的。同时并不否认由此产生的异质性。

  3.2本系统评价的局限性

  本研究出现了EFS和OS结论不一致的情况,其原因可能为:(1)样本量小;(2)Tait的研究因缺乏OS数据而未被纳入OS的Meta分析,本组研究样本量为286例,占4篇文献总样本量(727例)的39%,其数据的缺失对OS的影响很大。一些研究认为化疗对低危病人无效[7,9],本系统评价所纳入文献中的相关数据无法合并,故未能得出相应的结论。对高危病人进行的Meta分析结果提示化疗对高危病人的5年EFS有很大的影响。但由于数据不全,无法对高危病人的5年OS进行分析。本研究是系统评价儿童髓母细胞瘤化疗的疗效,结果显示化疗可以提高儿童髓母细胞瘤5年无事件生存率,对高危患者的疗效尤为明显。因此在手术加放疗的基础上增加化疗可以延迟髓母细胞瘤的复发,尤其对高危患者有效;虽然化疗者的5年总生存率稍高于非化疗者,但由于本系统评价纳入文献所给出数据的局限性,尚不能得出2种方法对5年总生存率有统计学差异的结论。高Tstage分级、低年龄、肿瘤未全切是部分不良预后因素。因此,对儿童髓母细胞瘤尽可能的手术全切,术后及早进行标准计量的化疗是基本治疗策略。对高危患者,如肿瘤生长范围广泛即高Tstage分级、低年龄手术未能全切的患者则尽可能在基本治疗的基础上进行化疗。

  【参考文献】

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  [5]Bailey CC. Prospective random

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